Összegyűlt a 700 millió, mégsincs sínen Zente ügye
700 millió forint összegyűjtése után további nehézségekkel kell megküzdenie a gerincvelő eredetű izomsorvadásban (SMA) szenvedő másfél éves Zentének és szüleinek. Az Európában egyelőre még nem törzskönyvezett gyógyszer, a Zolgensma alkalmazásához hatósági engedély szükséges, csakhogy mivel a kisfiú már részesül egy hasonló terápiában, nem biztos, hogy sikerül megkapni az engedélyt – írja szakértői véleményre hivatkozva a Népszava.
Az Amerikában gyógyszerként törzskönyvezett, 2,1 millió dollárba kerülő Zolgensma egy olyan génterápia, amelyet a világon csak néhány centrumban, ötvennél kevesebb betegen próbáltak ki, kockázatairól, mellékhatásairól kevés a tapasztalat. Annyiban különbözik a gerincvelő eredetű izomsorvadásban (SMA-ban) most elérhető terápiáktól, hogy míg azok csak pótolják a szervezetből hiányzó enzimet, ezzel az új eljárással a szervezet képes lesz önmaga előállítani azt.
Európai uniós alkalmazhatóságához nem áll rendelkezésre európai uniós törzskönyv, így a hatályos jogszabályok szerint az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet (OGYÉI)egyedi határozatban adhatja beleegyezését a gyógyszer megrendeléséhez – mondta a napilapnak Molnár Márk Péter orvos-közgazdász.
Az engedély azonban bizonytalan, miután ennek a szernek van hasonlóan eredményes alternatívája, s Zente jelenleg is részesül ebben a kezelésben. Az engedélyezéssel a hatóság és a kérvényező orvos vállalja magára a gyógyszer beadásával járó felelősség jelentős részét.
A Zolgensma nem gyógyítja meg az SMA-át, de nagy valószínűséggel megállítja az állapotromlást, ám a kevés tapasztalat miatt ezt sem biztos. Emellett Zente idősebb, mint a vizsgálatba bevont legidősebb beteg és most is kapja a Spinraza nevű gyógyszert, amit a vizsgálatba vont betegek többsége nem, ami szintén befolyásolhatja az eredméynességet. Ez a szer a többszöri kormányzati ígéretek ellenére még ma sem érhető el a hazai az SMA-s betegek egy része számára, akik így semmilyen érdemi kezelést nem kapnak.
Ha az OGYÉI nem ad engedélyt, akkor Zente csak Amerikában részesülhet jogszerűen kezelésben, ez esetben a költségek jóval meghaladják majd a 700 millió forintot, mert a szülő nem tudja közvetlenül a gyártól megvenni a szert, szükség lesz egy a terápiát nyújtó kórházra, s az esetleg fellépő mellékhatások is újabb költséget jelenthetnek – sorolta a várható nehézségeket a szakértő.
Ugyanakkor a szülők a Blikknek elmondták, már zajlanak a tárgyalások a kezeléssel kapcsolatban. Zente szteroidos kezelést kap majd, amivel gyengítik az immunrendszerét, hiszen egy vírust kell majd befogadnia a szervezetének. A kisfiúnak steril szobát kell kialakítani, amit a szülők és személyzet csak olyan védőfelszerelésben közelíthet meg, ami megakadályozza, hogy kívülről bármiféle fertőzést bevigyenek, hiszen a legyengült szervezetre rendkívül ártalmas lehet bármiféle idegen kórokozó.
Zente családja a sikeres összefogás után több SMA-ban szenvedő gyermek és felnőtt képeit osztotta meg. Az ugyanezzel a betegséggel küzdő Levente családja úgy döntött, felveszi a kapcsolatot a gyógyszergyártó céggel, egyelőre várják válaszukat, hogy a kisfiú megkaphatja-e a kezelést. Ha igen, adománygyűjtésbe kezdenek, az idő azonban sürgeti őket, hiszen Levi decemberben lesz kétéves.
Forrás: napi.hu
